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    基因疗法(改变基因)进行时

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      CTX001是一种实验性体外自体造血干细胞CRISPR基因编辑疗法,其制备和治疗步骤包括:从患者中采集造血干细胞,将CTX001导入,利用基因编辑技术产生一种基因改变,使造血干细胞产生HbF,之后将这些经过基因编辑的造血干细胞回输至患者体内,生成含高水平HbF的红细胞,从而克服导致这些疾病的血红蛋白缺陷,代替β地中海贫血患者的输血需求。


      胎儿血红蛋白(HbF),这是在胎儿期产生的一种血红蛋白,也是新生儿的主要血红蛋白,在出生后逐渐减少,到大约6个月时,HbF几乎停止产生,开始产生成人血红蛋白。在成人中,HbF只占总血红蛋白的0.5%。与成人血红蛋白相比,HbF对氧的亲和力更大。目前已知,促进HbF的产生可以改善疾病的症状。


      CTX001输注后9个月,患者不依赖输血,总血红蛋白水平为11.9 g/dL,10.1 g/dL胎儿血红蛋白和99.8%F细胞(表达胎儿血红蛋白的红细胞)。


      对患者进行监测,以确定编辑后的细胞何时开始产生成熟的血细胞,这一过程称为植入。 CTX001输注后30天,患者实现了中性粒细胞和血小板的植入。


      研究人员表示该试验结果非常令人振奋,证明CTX001有潜力成为镰状细胞病和β地中海贫血患者基于CRISPR/Cas9的治愈性基因编辑疗法。并表示将继续加快对其他严重疾病(例如杜兴氏)的基因编辑计划。

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