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    细胞治疗和基因治疗2020

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      细胞治疗通常指过继细胞疗法(ACT),主要通过免疫细胞来杀伤肿瘤。细胞治疗可按照机制分类为非基因编辑和基因编辑的细胞产品,或根据细胞类型分类为T细胞、NK细胞(自然杀伤细胞)、DC(树突状细胞)、CIK细胞(细胞因子诱导杀伤细胞)、TILs(肿瘤浸润淋巴细胞)和MSC(间充质基质细胞)。非基因编辑和基因编辑的细胞治疗均在进行广泛的临床研究,同时部分已经获得临床适应症,包括T细胞(CAR-T、TCR-T和gd T细胞以及基因编辑的T细胞)、TILs、DCs和巨噬细胞等。

      基因治疗旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法,基因疗法可分为体内或体外,根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴,将细胞(正常细胞或肿瘤细胞)从患者体内取出,并将靶基因(DNA或RNA)导入体外培养的细胞中,再选择高表达靶基因的细胞进行扩增,最后将其移植回患者达到治疗肿瘤的目的。体内基因治疗是指通过载体将靶基因直接引入患者的细胞,如溶瘤病毒(oncolytic virus,OVs)具有良好的肿瘤溶解效应、肿瘤选择性和较高的免疫原性,是一种很有前景的体内基因治疗方法。

      细胞和基因疗法在治疗实体肿瘤方面已显示出巨大的潜力。从2010年1月1日到2019年12月31日,在全球范围内对178种细胞和基因疗法进行了491项临床试验(INFORMA数据库)。相关临床试验的数量平均每年增长16.1%,2017年几乎比前一年翻了一番。细胞和基因治疗中I期和II期临床试验占每年新开试验的90%以上(图A)。
      细胞治疗和基因治疗2020

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